Silver Spring/Maryland – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat erstmals eine Gentherapie der Hämophilie B zugelassen. Etranacogene-Dezaparvovec hatte in einer offenen Phase-3-Studie (Haemophilia 2022; DOI: 10.1111/hae.14479) in Leberzellen die Produktion des fehlenden... [weiter lesen]

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