Sanfilippo A-Syndrom: Intrazerebrale Gentherapie einer lysosomalen Speicherkrankheit

Paris – An einer französischen Klinik sind die ersten vier Kinder mit dem seltenen Sanfilippo A-Syndrom mit einer Gentherapie behandelt worden. Wie die Forscher in Human Gene Therapy (2014; doi: 10.1089/hum.2013.238) berichten, ist es zu keinen ...

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