Ornithin-Transcarbamylase-Mangel: Neues Gen-Editing könnte Säugling geheilt haben

https://cfcdn.aerzteblatt.de/bilder/123222-640-0 Philadelphia – Ein Vierteljahrhundert, nachdem die erste klinische Gentherapie des Ornithin-Transcarbamylase-Mangels mit dem Tod eines Patienten endete, hat eine internationale Studie begonnen. Sie vermeidet nicht nur die damals fatale Immunreaktion. Das Gen soll auch an... [weiter lesen]

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