Muskeldydrophie: Erste Schritte einer molekularen Therapie

London – Das sogenannte Exon-Skipping versucht den Gendefekt bei der Muskeldydrophie vom Typ Duchenne auf der Ebene der Messenger-RNA zu reparieren. Vor wenigen Wochen hatte eine niederländische Arbeitsgruppe erste klinische Erfahrungen vorgestellt. ...

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