Gentherapie der Riesenaxon-Neuropathie erzielt gemischte Ergebnisse

https://cfcdn.aerzteblatt.de/bilder/141069-640-0 Bethesda – Eine einmalige intrathekale Gentherapie hat sich bei Kindern mit Riesenaxon-Neuropathie als sicher erwiesen und bei einigen den weiteren Verlauf der Erkrankung günstig beeinflusst, wie die jetzt im New England Journal of Medicine (2024; DOI:... [weiter lesen]

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