ATTR-Amyloidose: Genschere CRISPR-Cas9 kann Transthyretin-Produktion dauerhaft stoppe

https://cfcdn.aerzteblatt.de/bilder/170486-640-0 London – Eine einzelne Behandlung mit der Genschere CRISPR-Cas9, die im Erbgut der Leberzellen das TTR-Gen zerschneidet, hat in einer Phase-1-Studie die Produktion des Transthyretin (TTR)-Proteins wahrscheinlich dauerhaft um 90 % vermindert. Die Behandlung könnte damit... [weiter lesen]

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