Adrenoleukodystrophie: FDA stoppt Studie zu einer in Europa bereits zugelassenen Gent

https://cfcdn.aerzteblatt.de/bilder/102606-640-0 Cambridge/Massachusetts – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat eine Phase-3-Studie zur Gentherapie der zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD) unterbrochen, die in Europa bereits als Skysona zugelassen ist. Grund war das Auftreten eines myelodysplastischen Syndroms bei 1... [weiter lesen]

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